Nukleinsyremedisin er et av grensefeltene med det mest kliniske potensialet i fremtidens biofarmasøytiske industri. Frost & Sullivan (heretter referert til som "Sullivan") ga offisielt ut forskningsrapporten om den nåværende situasjonen og fremtidig utvikling av markedsindustrien for nukleinsyremedisin (heretter referert til som "rapporten") 20. mai 2022 for å sortere utviklingen prosessen med nukleinsyremedisin industri, fokusere på nøkkelen FoU-teknologi for nukleinsyremedisin og få innsikt i den fremtidige utviklingstrenden til industrien, Det gir en referanse for de berørte innen nukleinsyremedisin.
I den historiske prosessen med å bekjempe sykdommer, tar tradisjonelle stoffer "protein" som stoffmål. Imidlertid er mange "patogene proteiner" ikke medisinmål i menneskekroppen mangler så mange sykdommer effektiv behandling. For å løse dette problemet har folk utviklet nukleinsyremedisiner langs den sentrale loven og ved å bruke translasjons- eller reguleringsfunksjonen til nukleinsyremolekyler for å løse de udekkede kliniske behovene forårsaket av "ikke-medikamentelle" mål. Det forventes å bli det tredje hovedmedisinen etter småmolekyl- og antistoffmedisiner. De siste årene har mange typer tunge nukleinsyremedisiner kommet ut suksessivt, og viser enestående bruksverdi i behandlingen av metabolske sykdommer og forebygging av infeksjonssykdommer. Rapporten analyserer mRNA dypt for å utforske mulighetene og utfordringene som nukleinsyremedisiner står overfor.
I henhold til bruk og type medikamenter har mRNA-medisiner tre hovedanvendelsesretninger, inkludert infeksjonssykdomsvaksine (forebyggende vaksine), tumorterapi (terapeutisk vaksine) og proteinerstatningsterapi (terapeutiske legemidler).
For tiden er mRNA-teknologi fremtredende i bruken av forebyggende vaksiner. Den har rask utviklingshastighet og åpenbare fordeler når det gjelder å håndtere plutselige epidemiologiske kriser. Samtidig stiger produksjonskapasiteten veldig raskt, og batchproduksjonen kan nå 100 millioner doser. Sammenlignet med tradisjonelle vaksiner har mRNA-vaksiner utmerket immunaktiveringsevne. Gjennom endogen ekspresjon av antigenproteiner kan de indusere mer omfattende og effektive cellulære og humorale immunresponser og produsere høyere beskyttelsesgrad. Hundrevis av millioner doser av mRNA-koronavirusvaksine har bekreftet sikkerheten og effekten av mRNA-teknologi. MRNA-teknologi har åpenbare fordeler og vil bli et viktig valg for utvikling av nye vaksiner.
På grunn avenormmolekylvekt, sterk immunogenisitet og enkel nedbrytning av mRNA, er det mange hindringer i utviklingen av mRNA-medisiner. For å løse disse problemene kan mRNA-strukturen, leveringssystemet og produksjonsteknologien optimaliseres.
De viktigste leveringsbærerteknologiene til mRNA-medisiner inkluderer liposomnanopartikler, protaminbærer, polymerbærer og så videre. For tiden er liposomnanopartikler det mest brukte leveringssystemet. Når pH i lipidbærerkomplekset er positiv, kan interaksjonen mellom lipidbæreren og nanopartikkelen i blodet reduseres, noe som kan øke stabiliteten til membranen. Etter å ha blitt inntatt av celler, gjør det sure miljøet til endosomer at de bærer positiv ladning igjen, noe som kan bidra til å ødelegge stabiliteten til endosomal cellemembran og fremme løsrivelse av mRNA fra endosomer. LNP bærer også andre lipidmolekyler, inkludert fosfolipider, kolesterol og polyetylenglykol (PEG), som kan bidra til å forbedre stabiliteten, leveringseffektiviteten, toleransen og den biologiske fordelingen av LNP. Defekten ved ioniserbar LNP er at den fortsatt vil føre til frigjøring av inflammatoriske cytokiner, mangel på målrettingsevne og dårlig stabilitet av liposomer. Å forbedre sikkerheten og stabiliteten til LNP er nøkkelen til fremtidig forskning.
MRNA-vaksine er en generell plattformteknologi, som gir en fleksibel, rask, storskala og kostnadseffektiv produksjonsprosess. Det har åpenbare fordeler i møte med trusselen om ny koronaviruspandemi. Samtidig, i henhold til de kliniske fase III-resultatene, viste mRNA neokoronale vaksinen bedre beskyttende effekt og immunsystemaktiveringsevne enn andre neokoronale vaksiner.
2020 er et gjennombruddsår for mRNA-vaksine. To nye mRNA-koronale vaksiner utviklet av Pfizer/biontech og Moderna er autorisert for nødbruk. I 2021 nådde de globale salgsinntektene for de to mRNA-koronavirusvaksinene 58,7 milliarder dollar, langt over andre koronavirusvaksiner.
På kort sikt vil den viktigste bidragsyteren til det fremtidige markedet for mRNA-produkter fortsatt være den nye kronvaksinen. I tillegg til Xinguan, innen forebyggende vaksiner, ligger den viktigste markedsmuligheten i de udekkede immunbehovene, slik som utviklingen av Zika, HIV, EBV, RSV og andre virus.
Innen svulstterapi er mRNA designet og produsert raskt, og har visse fordeler i personlig svulstvaksine. Både biontech og Moderna har gått inn i det kliniske stadiet, men bruken av tumorvaksine er fortsatt i stadiet med konseptuell verifisering; Innen proteinerstatningsterapi er det fortsatt sentrale tekniske flaskehalser. I fremtiden må vi overvinne de to hindringene med dårlig målretting og ustabilt uttrykk.
Kilde: Pharnax
