FDA godkjente fem nye legemidler i november 2022, inkludert to nye molekylære enheter godkjent av Center for Drug Review and Research (CDER), en kombinasjonsterapi og et forbedret medikament, og en genterapi godkjent av Center for Biologics Review and Research ( CBER).
ELAHERE
ELAHERE (mirvetuximab soravtansin-gynx) er en førsteklasses ADC utviklet av ImmunoGen som retter seg mot FR , et celleoverflateprotein som er sterkt uttrykt i eggstokkreft. Akselerert FDA-godkjenning for behandling av folatreseptor alfa (FR )-positiv, platina-resistent epitelial eggstokkreft, egglederkreft eller primær bukhinnekreft hos voksne pasienter som tidligere har fått en til tre systemisk behandlingsregime.
Dette er den første FDA-godkjente ADC for en platinaresistent sykdom, og godkjenningen er basert på resultater fra den pivotale fase 3-studien SORAYA. Resultater: Blant 106 pasienter med platina-resistent eggstokkreft hvis svulster uttrykte høye nivåer av FR, var den objektive responsraten (ORR) 31,7 prosent (95 prosent KI: 22,9 prosent, 41,6 prosent), inkludert 5 pasienter med fullstendig respons (CR) . Median DOR var 6,9 måneder (95 prosent KI: 5,6, 9,7).
I Kina vil East China Pharma i 2020 erverve eksklusive rettigheter til klinisk utvikling og kommersialisering av stoffet i fastlands-Kina, Hong Kong, Macao og Taiwan med en første betaling på 40 millioner dollar og en milepælsbetaling på opptil 265 millioner dollar.
TZIELD
TZIELD (teplizumab-mzwv) er et anti-CD3 monoklonalt antistoff utviklet av Provention Bio for intravenøs administrering som er godkjent for å forsinke sykdomsforløpet i visse høyrisikopopulasjoner av type 1 diabetes.
Det er det første og eneste godkjente stoffet som forsinker utbruddet av type 1-diabetes, noe som fundamentalt endrer sykdomsforløpet i stedet for bare å behandle symptomene. FDAs godkjenning var basert på en klinisk studie kalt TN-10. I denne studien ble 76 pasienter med stadium 2 type 1 diabetes evaluert for sikkerhet og effekt av Tzield. Resultatene viste at ved en median oppfølging på 51 måneder ble 45 prosent av de 44 pasientene som fikk Tzield senere diagnostisert med stadium 3 type 1 diabetes, sammenlignet med 72 prosent av de 32 pasientene som fikk placebo. I tillegg var mediantiden fra randomisering til diagnose av stadium 3 type 1 diabetes 50 måneder for pasienter som fikk Tzield og 25 måneder for pasienter som fikk placebo. Disse dataene tyder på at TZIELDs behandling kan forsinke utviklingen av type 1 diabetes betydelig.
IMJUDO
Imjudo (tremelimumab) er et anti-CTLA-4 antistoff utviklet av Astrazeneca, og Imfinzi (durvalumab) er et anti-PD-L1 monoklonalt antistoff.
I forrige måned godkjente FDA Imjudo pluss Imfinzi for bruk ved ikke-opererbart hepatocellulært karsinom. FDA godkjente Imjudo pluss Imfinzi pluss kjemoterapi for voksne pasienter med metastatisk ikke-småcellet lungekreft (NSCLC) som ikke bærer epidermal vekstfaktorreseptor (EGFR) mutasjoner eller allotrofisk lymfom kinase (ALK) sikringer.
SEZABY
SEZABY (fenobarbitalnatriumpulver til injeksjon) er et nytt preparat av fenobarbitalnatrium utviklet av Sun Pharmaceutical. Det er et benzylalkoholfritt og propylenglykolfenobarbitalnatriumpulver. Legemidlet ble tildelt status som foreldreløs legemiddel av US FDA for behandling av neonatal epilepsi.
Denne godkjenningen gjør stoffet til det første og eneste FDA-godkjente produktet spesifikt for behandling av neonatale anfall.
HEMGENIX
HEMGENIX(etranacogene dezaparrvovec drlb) er en engangs genterapi utviklet av uniQure og CSL for behandling av hemofili B hos voksne som for tiden behandles med koagulasjonsfaktor IX profylaktisk eller med nåværende eller historisk livstruende blødninger. Eller har gjentatte alvorlige spontane blødningsanfall. Det er verdens første godkjente genterapi for hemofili B.
HEMGENIX bruker AAV5-vektoren til å levere et transgen som uttrykker Padua-varianten av koagulasjonsfaktor IX til leveren, noe som forårsaker at kroppen kontinuerlig produserer faktor IX og reduserer unormale blødningshastigheter hos kvalifiserte hemofili B-pasienter. Behandlingen har tidligere blitt gitt banebrytende terapibetegnelse, orphan drug-status og prioritert vurderingsstatus av US Food and Drug Administration. Bemerkelsesverdig nok er stoffet priset til 3,5 millioner dollar, noe som gjør det til et av de dyreste medikamentene som er tilgjengelige i USA.
I november 2022 godkjente Kinas nasjonale medisinske produktadministrasjon (NMPA) tre nye klasse 1-medisiner, som alle er småmolekylære kjemikalier.
Toludivenlafaksinhydroklorid tabletter med forsinket frigjøring
Torudivenlafaksinhydroklorid (Ansufaxinehydroklorid-tabletter med vedvarende frigjøring, LY03005) ble godkjent av Statens Food and Drug Administration for behandling av depresjon. Dette er Kinas første klasse 1 kjemiske medisin med uavhengig forskning og utvikling og uavhengige immaterielle rettigheter for behandling av depresjon.
Dette stoffet ble utviklet av Shandong Luye Pharmaceutical. Offentlige data viste at den antidepressive effekten av dette legemidlet kan være relatert til forsterkningen av 5-HT- og NE-effekter i sentralnervesystemet ved å hemme gjenopptaket av 5-HT og noradrenalin (NE).
Limplese tabletter
linperlisib ble betinget godkjent av National Food and Drug Administration for markedsføring hos voksne med residiverende eller refraktær follikulær lymfom som har mottatt minst to tidligere systemiske behandlinger. Dette er den første svært selektive PI3Kδ-hemmeren som er godkjent for markedet i Kina.
Legemidlet ble utviklet av Maya Li Pharmaceutical Shanghai. I februar 2021 foretok Hengrui en egenkapitalinvestering på 20 millioner dollar (utgjorde 6,67 prosent av den totale aksjekapitalen) i Maya Li Pharmaceutical, og fikk de felles utviklingsrettighetene og eksklusive kommersialiseringsrettighetene til Lin Plese i Stor-Kina.
Limplitzer har tidligere mottatt banebrytende terapibetegnelse fra NMPA for behandling av R/R FL og tre orphan drug-betegnelser fra US Food and Drug Administration for FL, kronisk lymfatisk leukemi/små lymfatisk lymfom (CLL/SLL) og T-celle lymfom indikasjoner. De siste dataene fra en fase II klinisk studie av Limprixel i R/R FL-pasienter i Kina, publisert i 2022, viste en effektiv responsrate på nesten 80 prosent hos pasienter med R/R FL og viste en håndterbar sikkerhetsprofil.
Toluensulfonamidinjeksjon
Toluensulfonamidinjeksjon ble godkjent av State Food and Drug Administration for behandling av sentral ikke-småcellet lungekreft med alvorlig luftveisobstruksjon. Dette er det første godkjente kjemiske ablative stoffet for intratumor lokal injeksjon via fibrobronkoskop i Kina. Det er også det første stoffet som er indisert for å redusere alvorlig luftveisobstruksjon hos voksne pasienter med sentral ikke-småcellet lungekreft (NSCLC), som fyller gapet i respiratorisk intervensjonsmedisinsk behandling.
Legemidlet ble utviklet av akademiker Zhong Nanshan og sendte inn klinisk søknad 21. november 2003. Den opprinnelige søkeren om klinisk søknad var Beijing Jiandakang New Drug Development Co., LTD. Etter en rekke overføringer av immaterielle rettigheter og eierskap, gjennomførte Tianjin Hongriya Pharmaceutical endelig noteringserklæringen og produksjonen. Noteringssøknaden ble akseptert av CDE i 2018, og den ble endelig godkjent for notering etter nesten fem års gjennomgang.
